▎药明 康德内容团队编纂
近日，Vertex Pharmaceuticals公布美国FDA已批准其mRNA疗法VX-522的IND申请。该候选疗法旨在治疗招致囊性纤维化（CF）肺病的底子原因，为全球约5000名无法从囊性纤维化跨膜传导调剂因子（CFTR）调剂剂中获益的CF患者供给治疗抉择。 Vertex公司在新闻稿中表达，将在将来几周内在CF患者中启动VX-522的单剂量递增临床试验，以评估VX-522在18岁及以上的 CF患者中的平安性和耐受性，那些患者 照顾对CFTR调剂剂治疗无反响的 CFTR 基因型。
CF是一种由 CFTR 基因的某些突变招致CFTR卵白缺陷和/或缺失引起的的稀有遗传疾病。 该病是一种停止性的多器官疾病，可累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道，全球有超越8万人受该病的影响。儿童必需继续两个出缺陷的 CFTR 基因（父母各供给一个）才会患上CF。招致该病的 CFTR 突变类型不尽不异，但绝大大都CF患者至少照顾一个F508del突变，那些突变能够通过基因检测被识别出来。CFTR卵白的功用缺陷和/或缺失会招致许多器官中进出细胞的水和盐活动不良。在肺部，那会招致反常稀薄的粘液储蓄积累、慢性肺部传染和停止性肺损伤，并最末招致患者灭亡。那类患者的中位灭亡年龄为30岁出头。
VX-522是Vertex公司与Moderna公司于2016年签定的独家研究协做的功效。 该mRNA疗法把全长 CFTR mRNA封拆在脂量纳米颗粒（LNP）中，通过吸进的体例输送到肺部。一旦递送到气道中的靶细胞，mRNA就可以产生功用性的CFTR卵白。CFTR卵白在数量和功用上的改进能够为CF患者带来变化性的好处。
图片来源：123RF
根据协做条目，Moderna主导发现治疗CF的mRNA疗法，供给其mRNA平台手艺和mRNA递送专业常识，Vertex则供给其在CF生物学方面的科学体味、对CFTR功用的理解以及Vertex专有的 阐发平台。Vertex将主导该协做产生的mRNA疗法的临床前和临床开发、监管和贸易化活动，并将帮助与协做相关的所有费用。Moderna还负责mRNA和LNP工艺的开发和造造，并将收到某些里程碑付款，以及此次协做的特许权利用费。
Vertex的首席施行官兼总裁Reshma Kewalramani博士表达：“为所有CF患者供给高效的治疗是我们的持久目标。此次IND申请的批准是一个关键的转折点，能够搀扶帮助剩下约5000名仍在期待药物来治疗招致其疾病底子原因的CF患者。我们从五年多前就与Moderna开展的协做在实现那一里程碑的过程中起到了重要的感化，我们也等待着陆续停止协做。”
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Moderna的首席施行官Stéphane Bancel先生表达：“那种协做关系将Vertex的科学专业常识和数十年来在开发囊性纤维化药物方面的体味与Moderna在mRNA手艺方面久经考验的指导力连系了起来。Moderna开发了一种专有的可用于向肺部供给功用性囊性纤维化治疗的吸进式脂量纳米颗粒，那可能会成为一项革命性的医学成就。跟着VX-522即将推向临床，我们对获得的停顿感应兴奋，并等待着陆续停止协做，一同开发治疗囊性纤维化的底子原因的治疗办法。”
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参考材料：
[1] Vertex Announces Investigational New Drug (IND) Application for VX-522, mRNA Therapy for People With Cystic Fibrosis, Cleared by FDA. Retrieved December 12, 2022, from
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