做者：和星星
一岁多时，菁菁会突然停行日常活动，双目凝睇，目光呆板，似乎「定」住了一般。
固然前后只要十来秒，但做为母亲，陈朗灵敏地捕获到了异常。
那是典型的癫痫小爆发症状，患儿不会跌倒或抽搐，但部门患儿每天会小爆发几十以至上百次。频频爆发癫痫，会形成不成逆的末生影响。
中国抗癫痫协会会长洪震介绍，2019年发布的《全球癫痫疾病承担陈述》显示，癫痫患者非一般灭亡或早死的风险是一般人的3倍，癫痫占全球疾病承担第5位，我国约有900万癫痫患者，此中活动性癫痫患者约600万摆布，对应的治疗缺口达63%。
癫痫还常发病于稀有病患者群体中。据安康界统计，《第一批稀有病目次》收录的121种稀有病中，有23种疾病都伴随癫痫并发症。包罗婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大田原综合征、结节性硬化症、Fires综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性爆发（EIMFS）等疾病，城市招致稀有癫痫性脑病，且患者以婴幼儿居多。
临床常用的抗癫痫药物包罗丙戊酸钠、托吡酯、左乙拉西坦、氯硝西泮、氯巴占等。此中，氯巴占在癫痫治疗方面优势凸起。
中国抗癫痫协会副会长、复旦大学从属儿科病院儿科神经内科主任医师王艺告诉安康界，那是因为氯巴占有很好的生物操纵度、广泛的调理剂量范畴以及长效的特点。此外该药物副感化比力少，平安性相对高，药物间彼此感化也比力少，合适与其他抗癫痫药物结合用药。
一岁七个月时，菁菁在北京儿研所确诊，并起头住院治疗。在广谱抗癫痫药物丙戊酸钠口服溶液的疗效不睬想后，医生定见接纳结合用药计划。彼时，固然氯巴占尚未在国内上市，但考虑到其副感化较小，可能带来更好的预后，在查阅大量文献后，陈朗决定踏上氯巴占代购之路。
差别于屡上热搜的稀有病天价药，氯巴占的价格不算贵。在国外，一盒氯巴占的价格是250元到300元，代购价格则在350元到450元之间。但因为其是国内未上市的国度管束第二类精神药品，因而临床可及性备受挑战。
2022年10月22日，国产氯巴占依诺思举办上市发布会。那是继9月22日进口氯巴占在北京协和病院开出全国首张稀有癫痫疾病治疗药物氯巴占处方后的又一里程碑事务，意味着氯巴占合法购置渠道进一步打通，将来氯巴占临床可及将不再受造于「国内无药」。
在依诺思上市发布会上，北京协和病院院长兼中国医学科学院北京协和医学院副院校长张抒扬表达，「目前氯巴占进口工做和国产氯巴占研发上市工做，几乎同步完成，彻底处理国内稀有难治性癫痫患者对氯巴占的用药急需问题。」
做为患儿家长，一米阳光病友群群主「松松爸」则尤为冲动：「在进口氯巴占引进政策落地后，听到国产氯巴占片也相继上市的动静，我感应无比冲动，我们病患家庭末于能合法用上氯巴占了，再也不消担忧买不到药了。」
安康界领会到，国产氯巴占已经于2022年10月9日率先在山东药械集中采购平台挂网。那意味着药品间隔现实「开方」阶段又进一步。
王艺告诉安康界，复旦大学儿科病院已就国产氯巴占进院事宜倡议申报，药品或将很快进入病院。
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做为一款国度管束第二类精神药品，摆在氯巴占可及性面前的挑战，或许还有良多。
01 过去那一年，氯巴占的从「无」到「有」
2021年，红星新闻《「毒贩」母亲》的报导，让公家熟知了氯巴占及其背后的代购无法。尔后，最让家长们担忧的是氯巴占的海外购置渠道或将缩紧甚至封闭。
2021年11月，一千余个稀有病癫痫患儿家庭联名发布《若何让我们的孩子活下去？》乞助信，公开寻找合法的氯巴占购置渠道。
2022年3月29日，国度卫健委官网发布通知布告，就《临床急需药品临时进口工做计划》和《氯巴占临时进口工做计划》向社会公开收罗定见。
2022年6月，国度卫健委结合国度药监局发布《氯巴占临时进口工做计划》，造定了氯巴占临时进口的申请工做流程、药品利用办理、处方医师前提等标准，并确定了全国具备氯巴占利用资格的50家病院名单。
2022年9月22日，氯巴占临时进口工做牵头病院——北京协和病院开出全国首张稀有癫痫疾病治疗药物氯巴占处方。
进口氯巴占临床可及的前一天，人福药业发布通知布告称，已收到国度药品监视办理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，成为国内首家获批的氯巴占药企。
尔后不到三周的时间，宜昌人福旗下的国产氯巴占率先在山东药械集中采购平台挂网。那意味着药品间隔现实「开方」阶段又进一步。
2022年10月22日，国产氯巴占依诺思举办上市发布会。那一里程碑事务，代表氯巴占合法购置渠道进一步打通，将来氯巴占临床可及将不再受造于「国内无药」。
02 率先上市，政策引导下的保障之力
国产氯巴占上市间隔《「毒贩」母亲》报导大约一年。
关于患者及其家属而言，药品天然是越早上市越好。但是从药品研发上市法例看，过去一年国产氯巴占仿造药跑出了「中国速度」。
一则刊发于《人民日报》2015年的文章显示：与立异药比拟，仿造药的评审时间更长。一个仿造药的临床审评时间为均匀3—4年，上市审批也差不多需要那么长时间。那意味着，一个仿造药从递交临床申请到拿到上市批件，要用六七年以至八九年。
跟着相关文件出台，国内药品上市提速。2017年，我国列队期待审评的注册申请已由2015年9月顶峰时的近22000件降至4000件。
但即使如斯，根据普利造药董秘介绍：一般仿造药品种从申报到获批均需要1年摆布。
国产氯巴占于2022年3月4日提交上市申请，9月14日获批，历时仅196天。快速实现药品上市审批，是政府部分、企业、临床、患者组织合力的成果。
安康界从宜昌人福相关人士处得悉，2021年氯巴占断药事务前后，依诺思的研发已经到了后期。在领会到稀有病群体迫切的用药需求后，公司指导要求研发、注册等团队密切共同，全面加速产物申报上市进度，仅用3-4个月时间就完成了BE研究和药学研究工做。
氯巴占是国度《第二批鼓舞研发申报儿童药品清单》药品，拥有国度CDE优先审评审批权。在政策号召下，在中枢神经范畴扎根的宜昌人福存眷到了孤儿药「氯巴占」，并于2018年8月获得氯巴占原料及造剂特药立项批件。最末产物于2022年5月获得国度药监局CDE优先审评撑持，进入上市「绿色通道」。
03 不是起点，摆在国产氯巴占面前的挑战
关于一款国度管束第二类精神药品而言，上市是「中点」而并不是「起点」，能否送到患者手里，还有诸多挑战。
起首是来自价格的挑战。据宜昌人福药业有限责任公司总裁杜文涛介绍，依诺思规格为10mg/片，每盒28片，订价84元每盒，是全球更低价格。而此前北京协和病院开出的进口德版氯巴占为10mg/100片/317元。
二者单片相差仅0.17元。
有神经内科专家对安康界表达，如许的微弱差价下，国产氯巴占暂不具备合作力。
比拟之下，疗效才是患儿家属最担忧和在意的因素。
陈朗告诉安康界，其此前找代购置的20mg/50片规格的德国进口氯巴占，价格在500元-600元不等。因为海关查得严，如今价格更高。但她认为，「能吃到原研药，且孩子因而掌握得很好，我为什么要冒着病情不受控的风险，给孩子换药呢？」
对此上述临床专家向安康界阐明，国产仿造药上市前有严酷的一致性评论，产物的量量和临床疗效与原研药持平。至于其临床利用中的实在疗效，还需在上市后的实在世界研究中找到谜底。
关于低价孤儿药来说，更大的挑战还在保供。此前用于治疗天使综合征的氯硝西泮和用于治疗肝豆状核变性的青霉胺都曾呈现过断药危机。（安康界在《疫情下又一「拯救药」被曝断供，小寡药品的保供之路有多灾》、《院内开药或暴涨250%？那类廉价药，患者吃不起、药企喊委屈》中有详述）
上市后，国产氯巴占产能若何？能否能够包管继续供给？那些问题都还待时间解答。
不外值得存眷的是，杜文涛针对人福氯巴占上市后规划介绍，公司筹办在2023年启动氯巴占进国度医保目次的工做，并与公益基金协做开展患者药品援助。从进步小儿癫痫患者用药依从性的角度考虑，推进研发氯巴占口服液。
此外，宜昌人福药业副总裁、总工程师李莉娥也介绍，产物上市后公司将继续开展氯巴占的临床研究，也将进一步评论氯巴占在中国LGS患者中的有效性和平安性，以保障临床用药平安。
上述规划如能顺利停止，势必给患者带来更大价值。对此安康界将连结继续存眷。
编跋文：
过去一年中，在稀有癫痫性脑病的患者群里被问及做多的问题就是「有药了吗？」、「什么时候能开到？」、「在哪开？」……
即使国度卫健委已经造定了《氯巴占临时进口工做计划》，且国产氯巴占也已上市，但和陈朗的沟通中，安康界仍数次感触感染到来自患儿家属对「断药」的焦虑。
据安康界领会，具备氯巴占进口和利用权的50家病院次要集中于省会城市，且每张处方最多不超越1个月用量的限造，招致很多县域患者仍开药未便。此外，一次性临床进口体例是由院方牵头、海外进口，能否包管药品的继续供给，也尚待察看。
国产氯巴占的上市，相当于给「保供」加上了一道平安锁。让氯巴占的供给不再依赖海外进口和不法代购。
但做为一个患儿母亲，陈朗也有担忧。「国产药上市后，进口药的购置渠道能否会再度缩紧？」她惧怕因无法购置到进口药而招致菁菁被迫换药。
陈朗告诉安康界，「减药」本是一件让所有癫痫患儿家长都快乐的工作。因为那证明药效不错，孩子病情正在好转。但她也见到过有孩子调药后，癫痫再度爆发，最末只能用比之前更大的药量掌握疾病。
如许的风险，陈朗不希望在菁菁身上看到。
好在，不断服用进口氯巴占且疗效不错，菁菁近期已经起头康复训练。陈朗正一点点看到希望。「不断连结现状就行。希望在用药方面我们有足够多的选择。而不消被迫给孩子换药。」陈朗向安康界强调。
（为庇护受访者隐私，菁菁、陈朗为化名。）
参考材料：
1.《中国第一批稀有病目次释义》，张抒扬主编，人民卫生出书社，2018年
2.若何让我们的孩子活下去？——1000余位稀有癫痫病患儿家庭向全社会的一封乞助信，2021年11月
3.《「毒贩」母亲》，红星新闻，2021年11月
4.仿造药审批难：拿到上市批件要用六七年以至八九年，人民日报，2015年8月17日
5.我国药品审评审批轨制变革再提速，光亮日报，2018年月8日，
6.投资者发问：尊崇的董秘您好，咱公司的仿造药研发到上市一般需要几年？谢谢，新浪财经，2022年6月1日
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